В Детской больнице Филадельфии впервые смогли излечить глухоту с помощью генной терапии. Об этом сообщил Science Alert.
11-летний мальчик по имени Эйссам обрел слух после того, как специалисты провели операцию на барабанной перепонке и сделали инъекцию безвредного вируса, который внедрил ген отоферлина в организм ребенка.
Эйссам с рождения не мог слышать из‑за редкой аномалии одного гена. Она блокировала производство в теле ребенка протеина отоферлина, необходимого для преобразования звуковых колебаний в химические сигналы, передающиеся в мозг.
Проведенная манипуляция позволила запустить процесс выработки отоферлина. Спустя четыре месяца после операции слух мальчика значительно улучшился — и он «буквально услышал звуки впервые в своей жизни».
Врачи отмечают, что Эйссам может никогда так и не начать говорить, поскольку ему уже больше пяти лет. Тем не менее достижение медиков в возвращении слуха ребенку считается знаковым.
Оно, как считают специалисты, может дать надежду другим пациентам, чья глухота обусловлена генетическими мутациями. «Генная терапия потери слуха — то, над чем врачи и ученые работали более 20 лет, и она наконец появилась», — прокомментировал хирург Джон Гермиллер.
Он отметил, что «эти исследования могут в будущем открыть путь для воздействия на более чем 150 других генов, некоторые из которых вызывают потерю слуха у детей». Гермиллер также добавил, что ученым предстоит еще выяснить, «насколько улучшается слух и может ли этот уровень сохраняться в течение многих лет».
11-летний мальчик по имени Эйссам обрел слух после того, как специалисты провели операцию на барабанной перепонке и сделали инъекцию безвредного вируса, который внедрил ген отоферлина в организм ребенка.
Эйссам с рождения не мог слышать из‑за редкой аномалии одного гена. Она блокировала производство в теле ребенка протеина отоферлина, необходимого для преобразования звуковых колебаний в химические сигналы, передающиеся в мозг.
Проведенная манипуляция позволила запустить процесс выработки отоферлина. Спустя четыре месяца после операции слух мальчика значительно улучшился — и он «буквально услышал звуки впервые в своей жизни».
Врачи отмечают, что Эйссам может никогда так и не начать говорить, поскольку ему уже больше пяти лет. Тем не менее достижение медиков в возвращении слуха ребенку считается знаковым.
Оно, как считают специалисты, может дать надежду другим пациентам, чья глухота обусловлена генетическими мутациями. «Генная терапия потери слуха — то, над чем врачи и ученые работали более 20 лет, и она наконец появилась», — прокомментировал хирург Джон Гермиллер.
Он отметил, что «эти исследования могут в будущем открыть путь для воздействия на более чем 150 других генов, некоторые из которых вызывают потерю слуха у детей». Гермиллер также добавил, что ученым предстоит еще выяснить, «насколько улучшается слух и может ли этот уровень сохраняться в течение многих лет».
